Atalurenas: naudinga tik tuo atveju, jei DMD yra nesąmonių mutacija genas; vaistas užtikrina, kad vietoj stop kodono (priežastys abortas vertimo (iRNR virtimas baltymu) ir tokiu būdu sutrumpėjusiu baltymu), įjungiama baltymui būtina aminorūgštis, todėl gaunamas funkcinis distrofino baltymas. Kuo anksčiau vaistas papildomas, tuo ilgesnė tikimybė išlaikyti vaikščiojimo galimybes ir raumenų funkciją.
Eteplirsenas: Padeda tik ištrynus (praradus vidurinį chromosomų gabalą) 50 egzone (genas segmentas, kuris nėra išpjautas sujungimo metu (prieš RNR apdorojimas) ir todėl yra būtinas vertimui); šis išbraukimas yra 15% sergančiųjų. Vaistas yra vienos grandinės nukleorūgštis, komplementari pre-mRNR 51 egzonui. Taigi jis prisijungia prie minėto egzono. Dėl jungimosi egzonas pašalinamas jungimo metu (svarbus apdorojimo etapas, sukuriantis funkcinę RNR). Dabar baltymas gali būti sutrumpėjęs, tačiau iš 51 egzono vietos skaitymo rėmas yra pakeistas taip, kad iš ten būtų užkoduota teisinga baltymo aminorūgščių seka. Taigi distrofinas yra iš dalies funkcionalus. Patvirtinta tik JAV!
