Produktai
Alipogentiparvovec buvo patvirtintas ES kaip injekcinis tirpalas nuo 2012 m. (Glybera). Tai buvo pirmoji genų terapija, išleista Europoje. Didelė vaisto kaina yra prieštaringa.
Struktūra ir savybės
Vaisto sudėtyje yra labai aktyvus lipoproteinų variantas lipazės genas (S447X) virusiniame vektoriuje. Tai susideda iš:
- Baltymų apvalkalas iš su adeno susijusio viruso 1 serotipo (AAV1).
- Citomegaloviruso promotorius
- Woodchuckas hepatito viruso po transkripcijos reguliavimo elementas.
- AAV2 išvestos terminalo apverstos pasikartojančios sekos (apverstos terminalo pakartojimai).
Daiktai
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) yra lipoproteinų genas lipazės, kuris gaminamas raumenyse po administracija. Virusas negali daugintis organizme, o genas nėra integruotas į žmogaus DNR, tačiau yra ekstrachromosomiškai.
Indikacijos
Šeimos lipoproteinų gydymui lipazės trūkumas (LPLD) su pankreatito paūmėjimais.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas švirkščiamas į raumenis į kojų raumenis vieną kartą kelis kartus.
Kontraindikacijos
Visų atsargumo priemonių ieškokite vaisto etiketėje.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias įmanomas nepageidaujamas poveikis įtraukti koja skausmas, galvos skausmas, nuovargisir padidėjusi kūno temperatūra.
