Produktai
Alfa cerliponazė buvo patvirtinta JAV 2017 m. Kaip injekcinis tirpalas (Brineura). Itin aukšta vaisto kaina yra prieštaringa.
Struktūra ir savybės
Cerliponazė alfa yra rekombinantinė tripeptidilo peptidazė 1 (rhTPP1), gaminama biotechnologiniais metodais.
Daiktai
Alfa cerliponazė pakeičia nepakankamai aktyvų fermentą tripeptidilpeptidazę 1 (TPP1) pacientams, sergantiems šia liga. Gydymas gali sulėtinti ligos progresavimą ir stabilizuoti pacientus.
Indikacijos
Vėlyvojo kūdikio neuronų ceroidinės lipofuscinozės (NCL2 liga / CLN2 liga) gydymui. Jis taip pat vadinamas vaikų demencija. Tai labai reta ir sunki autosominė recesyvinė, neurodegeneracinė lizosomų kaupimosi liga, pasireiškianti maždaug nuo dvejų iki ketverių metų vaikams. Tai pasireiškia kalbos sutrikimai, traukuliai, judesio sutrikimai, demencija, aklumasir, be kitų simptomų, galiausiai baigiasi mirtimi maždaug nuo aštuonerių iki dvylikos metų.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas vartojamas į likvorą (intraventrikulinį).
