Eteplirsenas

PRODUKTAI

Eteplirsenas („Sarepta Therapeutics Inc“) buvo patvirtintas Jungtinėse Amerikos Valstijose 2016 m. („Exondys 51“).

Struktūra ir savybės

Eteplirsenas (C.364H569N177O122P30Mr = 10305.7 g / mol) yra fosforodiamidato morfolino oligomeras (PMO), kuris selektyviai jungiasi su pre-mRNR 51 egzonu. Tai didelės molekulinės masės antisensinis oligomeras. Seka papildo segmentą prieš iRNR. Paveiksle parodyta pagrindinė PMO struktūra. Eteplirsenas yra RNR analogas, kuriame yra morfolino žiedas, o ne ribozė ir fosforodiamidato jungiklį vietoj fosfodiesterio.

Daiktai

Priežastis Diušeno raumenų distrofija yra distrofino geno mutacijos. Tai dažnai yra ištrynimai, pavyzdžiui, 50 egzone. Distrofinas yra būtinas raumenų veiklai. Diušeno raumenų distrofija yra sunki liga, mirtina jaunam suaugus. Eteplirsenas atstato distrofino baltymo ekspresiją, sujungimo metu praleidžiant arba pašalinant 51 egzoną prieš iRNR (egzono praleidimas). Todėl 51 egzono mRNR nebėra ir jis nėra verčiamas. Dabar kūnas gali gaminti sutrumpintą, bet iš dalies funkcinį baltymą. Tai neišgydo ligos, tačiau sumažina jos sunkumą.

Indikacijos

Duchenne tipo gydymui raumenų distrofija.

Dozė

Pasak SPC. Vaistas skiriamas į veną arba po oda.