Maža trukdanti RNR (siRNR)

Struktūra ir savybės

Mažoji interferuojanti RNR (siRNR) yra trumpa, sintetiniu būdu pagaminta RNR fragmentai, susidedantys iš maždaug 21-25 nukleotidų. SiRNR turi papildomą seką su tiksline mRNR žmogaus kūne ir paprastai skiriama dvigubos grandinės forma.

Daiktai

Sekai būdinga siRNR lemia selektyvų komplementinės mRNR skaidymą organizme. Taigi genų ekspresija yra slopinama ir specifinis baltymas nesusidaro, netiesiogiai sukeliantis farmakologinį poveikį. Šis fiziologinis mechanizmas taip pat žinomas kaip RNR interferencija (RNR) ir yra veiksmingas iki vienos savaitės. Iš esmės, naudojant šį metodą, galima nutildyti bet kurį kūno geną, leidžiantį taikyti įvairias terapines programas. Viena kliūtis yra tai, kad plika siRNR negali kirsti ląstelių membranų dėl savo neigiamo krūvio. Be to, RNR fermentiškai suskaidoma kraujas ir gali sukelti šalutinį poveikį. Todėl labai svarbu atlikti cheminę RNR modifikaciją ir naudoti šiuolaikines vaistų tiekimo sistemas, kurios siRNR patenka į jos veikimo vietą ir į ląsteles (žinomas kaip transfekcija).

Aktyvūs atstovai

  • Patisiranas („Onpattro“)
  • Givosiranas (Givlaari)