Produktai
„Nusinersen“ buvo patvirtintas Jungtinėse Amerikos Valstijose 2016 m., Daugelyje šalių ir ES 2017 m. punkcija ir kaip pirmasis vaistas SMA gydymui (Spinraza).
Struktūra ir savybės
Nusinersenas yra modifikuotas antisense oligonukleotidas.
Daiktai
Nusinersenas (ATC M09AX07) padidina viso ilgio SMN baltymo susidarymą. Jis jungiasi prie p-mRNR ir skatina 7 egzono įtraukimą į SMN2 mRNR. Tai leidžia susidaryti funkciniam SMN baltymui. Pusinės eliminacijos periodas CSF yra 135–177 dienos.
Indikacijos
Su 5q susijusios stuburo raumenų atrofijos (SMA) gydymui.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas vartojamas intratekaliai kaip juosmeninė dalis punkcija nes neperžengia kraujas-smegenys barjeras.
Kontraindikacijos
- Padidėjęs jautrumas
Visų atsargumo priemonių ieškokite vaisto etiketėje.
Sąveika
Narkotikas sąveika per CYP450 fermentai (enzimai) ar vežėjai laikomi mažai tikėtinais.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias potencialas nepageidaujamas poveikis apima apatinę ir viršutinę kvėpavimo takai infekcijos ir vidurių užkietėjimas.
