Produktai
Patisiranas parduodamas kaip koncentratas [infuziniam tirpalui> infuzijai] (Onpattro) paruošti. Jis buvo patvirtintas JAV ir ES 2018 m., O daugelyje šalių - 2019 m.
Struktūra ir savybės
Patisiranas priklauso mažoms interferuojančių RNR (siRNR) grupėms narkotikai. Tai maža, dviguba grandinė, ribonukleino rūgštis. Veiklioji medžiaga yra vaisto sudėtyje kaip patisiranas natris. Patisiranas yra lipidų nanodalelėje, kad būtų užtikrintas įsisavinimas (patekimas) į kepenys ląsteles.
Daiktai
Patisiranas (ATC N07XX12) sumažina natūralų ir mutantinį TTR baltymą (transtiretiną) kepenys ląstelių. Šio geno mutacijos yra klaidingo baltymo išsiskyrimo priežastis ir sukelia paveldimą transtiretino amiloidozę. Poveikis atsiranda dėl vadinamųjų RNR trukdžių (RNR). Patisiranas sukelia TTR iRNR katalizinį skaidymą, kuris slopina baltymų sintezę. Jis jungiasi su konservuotu regionu neišverstame mRNR regione. Vidutinis pusinės eliminacijos laikas yra maždaug 3.2 dienos.
Indikacijos
Paveldimos transtiretino amiloidozės (hATTR amiloidozės) gydymui suaugusiesiems, sergantiems 1 ar 2 stadija polineuropatija.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas leidžiamas į veną kas tris savaites.
Kontraindikacijos
- Sunkus padidėjęs jautrumas
Visas atsargumo priemones galima rasti vaisto etiketėje.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias potencialas nepageidaujamas poveikis apima periferinę edemą ir su infuzija susijusias reakcijas.
