Stuburo raumenų atrofija: vaistų terapija
Terapijos tikslai Simptomų ir diskomforto palengvinimas Progresavimo sulėtėjimas Gydymo terapijos rekomendacijos Nusinersen (Spinraza; vaistas iš antisense oligonukleotidų klasės; prieinamas Vokietijoje nuo 2017 m. Liepos mėn.): Tai yra viengrandė nukleorūgštis, jungianti papildomą introną (nekoduojanti sritis) išankstinės RNR transkripto) 7 SMN2 pre-mRNR (apdorojama mRNR), užkertanti kelią… Stuburo raumenų atrofija: vaistų terapija