cftr taisytojai

Cistinė fibrozė: priežastys ir gydymas

Simptomai Sergant cistine fibroze (CF, cistine fibroze), paveikiamos skirtingos organų sistemos, todėl susidaro nevienodas klinikinis vaizdas su įvairaus sunkumo simptomais: Apatiniai kvėpavimo takai: Lėtinis kosulys su klampių gleivių susidarymu, obstrukcija, pasikartojančios infekcinės ligos, pvz. uždegimas, plaučių pertvarkymas (fibrozė), pneumotoraksas, kvėpavimo nepakankamumas, dusulys, švokštimas, deguonies trūkumas. Viršutinė… Cistinė fibrozė: priežastys ir gydymas

„Elexacaftor“

Produktai „Elexacaftor“ JAV buvo patvirtinti 2019 m., O daugelyje šalių-2020 m. Kaip fiksuotų dozių derinys su tezakaftoru ir ivakaftoru plėvele dengtų tablečių pavidalu („Trikafta“). Į ryto dozę įtraukiamos visos trys veikliosios medžiagos. Vakare tik ivakaftorą. Struktūra ir savybės Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) egzistuoja ... „Elexacaftor“

Lumakaftoras

Produktai Lumacaftor yra parduodamas fiksuotame derinyje su CFTR stiprintuvu ivacaftor plėvele dengtų tablečių pavidalu (Orkambi). Šis vaistas buvo patvirtintas ES ir JAV 2015 m., O daugelyje šalių - 2016 m. Struktūra ir savybės Lumakaftoras

„Tezacaftor“

Produktai „Tezacaftor“ buvo patvirtinti JAV ir ES 2018 m., O daugelyje šalių-2019 m., Fiksuotame derinyje su anksčiau registruotu ivakaftoru plėvele dengtų tablečių pavidalu („Symdeko“). 2020 metais buvo patvirtintas fiksuotas derinys su tezakaftoru, eleksakaftoru ir ivakaftoru („Trikafta“). Struktūra ir savybės „Tezacaftor“ (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) yra baltos spalvos… „Tezacaftor“