Produktai
Migalastatas yra komerciškai prieinamas kapsulių pavidalu (Galafold, Amicus Therapeutics). Jis buvo patvirtintas ES ir daugelyje šalių 2016 m. Kai kuriose šalyse šis vaistas turi retųjų vaistų statusą.
Struktūra ir savybės
Migalastatas (C.6H13NE4Mr = 163.2 g / mol) arba 1-deoksigalaktonojirimicinas yra imuninis cukrus ir terminalo analogas galaktozė globotriaozilceramido.
Daiktai
Fabry liga yra paveldima lizosomų saugojimo liga, kurią sukelia -geno mutacijos. Dėl to atsiranda lizosomų fermento α-galaktozidazės A trūkumas, kuris yra atsakingas už glikosfingolipidų metabolizmą, ypač dėl globotriaozilceramido (CL-3) irimo. Nepakankamas šių medžiagų metabolizmas lemia nuosėdas įvairiuose organuose, pavyzdžiui, endotelio ląstelėse, inkstų ląstelėse ir neuronuose. Migalastatas (ATC A16AX14) yra farmakologinis chaperonas. Jis jungiasi prie skirtingų mutacinių α-galaktozidazės A variantų, kurie skatina tinkamą baltymų sulankstymą ir pernešimą (gabenimą) į lizosomas. Tai gali iš dalies atkurti fermento aktyvumą. Manoma, kad maždaug 30-50% pacientų yra mutacija, kuri reaguoja į gydymą migalastatu.
Indikacijos
Gydant Fabry ligą (α-galaktozidazės A trūkumą) su reaguojančia mutacija.
Dozė
Pasak SPC. Kapsulės vartojami kas antrą dieną tuo pačiu paros metu. Administracija turi būti pasninkavimas, ty dvi valandas prieš arba dvi valandas po valgio.
Kontraindikacijos
- Padidėjęs jautrumas
Visų atsargumo priemonių ieškokite vaisto etiketėje.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias įmanomas nepageidaujamas poveikis įtraukti galvos skausmas.
