Produktai
Voretigenneparvovec buvo patvirtintas JAV 2017 m., ES - 2018 m., O daugelyje šalių - 2020 m. Kaip koncentratas ir tirpiklis injekciniam tirpalui paruošti („Luxturna“).
Struktūra ir savybės
Voretigenneparvovec yra su adeno siejamo virusinio vektoriaus 2 serotipo (AAV2) kapsidas. Jame yra žmogaus tinklainės pigmento cDNR epiteliospecifinis 65 kDa baltymas (hRPE65).
Daiktai
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) yra genų terapijos vaistas. Šis vaistas tinklainės pigmento epitelio ląstelėms tiekia žmogaus tinklainės pigmentą koduojančio geno (cDNR) kopiją. epiteliospecifinis 65 kilodaltono baltymas (RPE65). CDNR nėra inkorporuota į ląstelės-šeimininkės genomą. Jis lieka už chromosomų branduolyje.
Indikacijos
Ligoniams, turintiems regos praradimą dėl paveldimos tinklainės distrofijos, remiantis įrodytomis bialelinėmis RPE65 mutacijomis, turintiems pakankamai tinkamų tinklainės ląstelių, gydyti.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas suleidžiamas į subretinalinę erdvę. Jo negalima skirti į stiklą.
Kontraindikacijos
- Padidėjęs jautrumas
- Akies ar periokulinė infekcija
- Aktyvus akies uždegimas
Žr. Vaisto etiketę, jei reikia išsamių atsargumo priemonių.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias galimas nepageidaujamas poveikis yra vietinis akių šalutinis poveikis:
- Junginės paraudimas, akių uždegimas, akių dirginimas, akių skausmas.
- Katarakta
- Padidėjęs akispūdis
- Tinklainės plyšimas
- Ragenos įdubimas
- Makulinė skylė, makulopatija
- Subretinaliniai indėliai
