Produktai
Onasemnogeno bebeparvovekas buvo patvirtintas Jungtinėse Valstijose 2019 m. Kaip intraveninės infuzijos suspensija (Zolgensma).
Struktūra ir savybės
Tai yra genų terapija, naudojant -geną, kurio metu su adeno susijusiu 9 serotipu (AAV9) virusai yra naudojami kaip vektoriai. Genas yra dvigubos grandinės DNR formos gaubtinio viruso kapidėje. Virusas nesugeba daugintis.
Daiktai
Gydymo tikslas yra įvesti žmogaus SMN geną į ląstelės branduolius, kad būtų galima pagaminti pakankamai funkcinio SMN baltymo. DNR nėra integruota į ląstelės-šeimininkės DNR. Ląstelės branduoliuose jis yra kaip stabilus vadinamasis epizomas. Onasemnogen abeparvovec kerta kraujas-smegenys barjeras ir turi greitą veiksmo pradžia.
Indikacijos
Jaunesnių nei 2 metų vaikų, sergančių stuburo raumenų atrofija (SMA), gydant bialelinėmis išgyvenimo mutacijomis, gydymui motorinis neuronas 1 (SMN1) genas.
Dozė
Pasak SPC. Vaistas vartojamas kaip intraveninė infuzija ir vienas dozė, dozė priklauso nuo kūno svorio.
Kontraindikacijos
Visų atsargumo priemonių ieškokite vaisto etiketėje.
Nepageidaujamas poveikis
Dažniausias potencialas nepageidaujamas poveikis apima padidėjusį aminotransferazių kiekį ir vėmimas. Sunkus kepenys buvo pranešta apie ligą. Reikia laikytis atitinkamų atsargumo priemonių.
