Produktai „Nusinersen“ buvo patvirtinti JAV 2016 m., O daugelyje šalių ir ES - 2017 m. Kaip intratekalinės injekcijos tirpalas juosmens srityje sprendimas ir kaip pirmasis vaistas SMA gydymui („Spinraza“). Struktūra ir savybės Nusinersenas yra modifikuotas antisense oligonukleotidas. Poveikis Nusinersen (ATC M09AX07) padidina ... Nusinersenas
Produktai „Eteplirsen“ („Sarepta Therapeutics Inc“) JAV buvo patvirtinti 2016 m. („Exondys 51“). Struktūra ir savybės Eteplirsenas (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) yra fosforodiamidato morfolino oligomeras (PMO), kuris selektyviai jungiasi prie pre-mRNR 51 egzono. Tai antisense oligomeras, turintis didelę molekulinę masę. Seka papildo segmentą ... Eteplirsenas
