genų terapijos vaistai

Onasemnogenas-Abeparvovecas

Produktai Onasemnogene bebeparvovec buvo patvirtinti JAV 2019 m. Kaip suspensija intraveninei infuzijai (Zolgensma). Struktūra ir savybės Tai genų terapija, kurioje naudojamas -genas, kuriame kaip vektoriai naudojami su adeno susiję 9 serotipo (AAV9) virusai. Genas yra dvigubos grandinės DNR pavidalu… Onasemnogenas-Abeparvovecas

Alipogentiparvovekas

Produktai Alipogentiparvovec yra patvirtintas ES kaip injekcinis tirpalas nuo 2012 m. (Glybera). Tai buvo pirmoji Europoje išleista genų terapija. Aukšta vaisto kaina yra prieštaringa. Struktūra ir savybės Vaisto sudėtyje yra labai aktyvus lipoproteinų lipazės geno (S447X) variantas viruso vektoriuje. Tai susideda… Alipogentiparvovekas