fonas
Fenilalaninas yra būtina amino rūgštis, kurios negamina pats žmogaus organizmas. Su maistu suvartotą fenilalaniną gamina fermentas fenilalanino hidroksilazė ir jo kofaktorius 6-tetrahidrobiopterinas (6-BH4) metabolizuojamas į tiroziną. Fenilketonurija yra autosominis recesyvinis sutrikimas, kurį sukelia nepakankamas fenilalanino hidroksilazės aktyvumas, dėl kurio padidėja kraujas fenilalanino koncentracija, ty hiperfenilalaninemija. Negydomas sukelia sunkių klinikinių simptomų, tokių kaip raidos sutrikimai, psichika atsilikimasir oda sutrikimai. Visą gyvenimą be fenilalanino dieta būtina. Rečiau pasitaikantis kofaktoriaus BH biosintezės ar regeneracijos sutrikimas4 taip pat gali sukelti hiperfenilalaninemiją (vadinamąjį BH4 trūkumą).
Produktai
Kuvanas, tabletės geriamajam tirpalui paruošti.
Struktūra ir savybės
Sapropterinas yra sintetinis 6-tetrahidrobiopterino (6-BH4) ir atitinka fenilalanino hidroksilazės kofaktorių.
Daiktai
ATC A16AX07 Daliai pacientų, sergančių hiperfenilalaninemija, nurijus sapropteriną, padidėja fenilalanino hidroksilazės aktyvumas ir sumažėja kraujas fenilalanino kiekis.
Indikacijos
Sapropterinas yra naudojamas hiperfenilalaninemijai gydyti pacientams, sergantiems fenilketonurija arba tetrahidrobiopterino trūkumas, jei jie reaguoja.
Dozė
Dozavimas priklauso nuo kūno svorio. Sapropterinas geriamas ryte su maistu kaip vienas dozė visada tuo pačiu paros metu. Šiuo tikslu paruoštą tirpalą tirpalą pirmiausia reikia paruošti ištirpinant tabletės in vanduo. Gydymą turi stebėti gydytojas.
Kontraindikacijos
- Padidėjęs jautrumas
- Nėštumas ir žindymo laikotarpis: žr
- Vaikams iki 4 metų (duomenų nėra)
Kitos atsargumo priemonės pagal ekspertų informaciją.
Sąveika
Dihidrofolato reduktazės inhibitoriai, tokie kaip metotreksato trimetoprimas gali turėti įtakos BH4 metabolizmui. Atsargiai su narkotikai turinčios įtakos NO degradacijai ar jos veikimui: nitroglicerinas, izosorbido dinitratas, izosorbido mononitratas, nitroprussidas, molsidominas, fosfodiesterazės-5 inhibitoriai, minoksidilas. Kartu su levodopos gali sukelti padidintą jaudrumą ir dirglumą.
Nepageidaujamas poveikis
Labai dažni:
- Galvos skausmas
- Bėganti nosis
Dažni:
- Gerklės ir gerklų skausmas
- Užsikimšusi nosis
- kosulys
- Viduriavimas
- vėmimas
- Pilvo skausmas
- Hipofenilalaninemija
