Kol gydoma Gošė liga naudojamas tik simptomams palengvinti, veiksmingas terapija dėl ligos dabar yra. Tačiau gydymas su fermentai (enzimai) turi būti visą gyvenimą. Sužinokite, kaip gydyti Gošė liga čia.
Kaip gydoma Gošė liga?
Iki 1990-ųjų vidurio Gošė liga buvo gydomas tik dėl simptomų, pirmiausia - skausmas vaistai ir kraujas perpylimai. Buvo svarstomos chirurginės intervencijos dėl sunaikinto klubo sąnarių arba kai padidėja blužnis teko pašalinti.
Dėka fermentų pakeitimo terapija, kuris dabar yra gerai įsitvirtinęs, nukentėjusiems žmonėms dabar yra patikimas gydymo metodas.
Gydymas visą gyvenimą fermentais
Jei terapija prasideda anksti, paprastai visi pokyčiai ir simptomai visiškai regresuoja. Genetiškai modifikuotas fermentas (gliukocerebrozidazė) į organizmą vartojamas infuzijos būdu kas 14 dienų. Tai užtikrina, kad gliukocerebrozidai, saugomi valymo ląstelėse (makrofaguose), būtų suskaidomi. Tačiau, kaip ir visos kūno medžiagos, tiekiamas fermentas taip pat vėl skaidomas.
Dėl šios priežasties pakaitinė fermentų terapija turi būti taikoma reguliariai ir visą gyvenimą.
Kitos Gošė ligos terapijos formos
Vis dar atliekami tyrimai apie kitas terapijas, tokias kaip genas terapija, kurios metu pakitę genai pakeičiami įprastais genais. Tyrimų su pelėmis čia jau buvo gauta daug žadančių rezultatų.
Kitas terapinis variantas yra substrato slopinimas, kai jau reikia slopinti gliukocerebrozidų susidarymą. Substratų redukcijos terapija tinka pacientams, sergantiems lengva ar vidutinio sunkumo Gošė liga arba esant netoleruojantiems veiksmingesnio pakaitinio fermento gydymo. Skirtingai nuo pakaitinės fermentų terapijos, vaistas vartojamas per burną.
Substratų mažinimo terapija skatina daugelį nepageidaujamų šalutinių poveikių, nes vaistas slopina kitus nei gliukocerebrozidus substratus.
