Vykdant antisense procesą, antisense oligonukleotidai (trumpi vienos grandinės nekoduojantys rūgštys) į ląstelę patenka daugiausia per liposomas (pūslelės dažnai susideda iš fosfolipidai). Šiame procese mRNR yra suskaidoma per trumpą laiką.
Ląstelės branduolio įvedimas a genas efektyviausia yra koduoti MRNR vektoriais (modifikuota bakterijos plazmidė (DNR žiedas)) - tokiu būdu nuolat vyksta antisense RNR sintezė.
Tikroji viruso DNR buvo modifikuota taip, kad nevyktų nei viruso genų replikacija (dubliavimasis), nei transkripcija (RNR sintezė naudojant DNR kaip šabloną).
Formuodamas vandenilis ryšius, antisense oligonukleotidas prisijungia prie komplementarios (pre) -mRNR.
Gali atsirasti trys scenarijai:
- Pridedamas antisense oligonukleotidas yra tarpinis H ribonukleazė. Šiuo atveju (pre) -mRNR yra supjaustoma (ty degradacija -> MRN funkcijos praradimas). Taigi nepavyksta išversti iRNR į baltymą.
- Susijungus su iRNR, atsiranda vadinamoji sterinė kliūtis. T. y. Korinio prisirišimas baltymai - ypač ribosomos - todėl nebeįmanoma. Taigi vertimas į baltymą taip pat neįmanomas.
- Poveikis splaisingui (modifikavimo procesas vadinamąja spliceosoma (penkių skirtingų nekoduojančių RNR, vadinamų snRNR, konstrukcija) baltymai yra susieti kiekvienu atveju) kaip RNR apdorojimo dalis ((pre) -mRNR prie iRNR). Čia vadinamosios. Alternatyvius sujungimo mechanizmus (pvz., Intronas nėra sujungtas arba eksonas yra sujungtas), galima apeiti ir iškirpti egzonus (= egzono praleidimas; egzonai paprastai paliekami iRNR). Antisensinis oligonukleotidas neleidžia pašalinti egzono, kuris yra būtinas baltymo funkcijai. Kitais atvejais iš dalies koreguojamos rastrinio poslinkio mutacijos (ištrynimas ar įterpimas, kad nuo tada DNR turėtų iš esmės skirtingus bazinius trynukus, o tai žymiai pakeičia baltymo struktūra), antisense RNR taip pat gali sukelti tam tikrų kitaip neplizgintų RNR segmentų išpjovimą. Nepaisant to, kad taip diskretiškai sutrumpintas baltymas buvo „atstatytas“ iš pašalinimo vietos į MRNR skaitymo rėmą į nepatologinę būseną.
Terapija
Vokietijoje procedūra taikoma nuo 2017 m terapija of stuburo raumenų atrofija (SMA), veikiantis dėl sujungimo.
Jungtinėse Amerikos Valstijose procedūra taip pat naudojama (taip pat ir sujungiant) kai kurioms Duchenne tipo formoms raumenų distrofija.
Siekiant išsamumo, reikia įterpti naują genas bus aptariamas: vektoriaus pagalba į ląstelės branduolį įvedamas genas, kurio nėra DNR. Paprastai tai koduoja baltymą, kurio kūnas genas mutacija buvo paciente ir negalėjo atlikti „norimos“ funkcijos. 2019 m. Ši procedūra buvo patvirtinta JAV gydant stuburo raumenų atrofija.
