Produktai
Terapinis baltymai paprastai vartojami injekcinių ir infuzinių preparatų pavidalu ir turi būti laikomi šaldytuve. Pirmasis patvirtintas rekombinantinis baltymas buvo žmogaus insulino kai kurie baltymai, pavyzdžiui, taip pat yra tablečių, kapsulių ir milteliai formos ir gali būti laikomi kambario temperatūroje, pvz laktazės gydyti laktozė netolerancija ir kita virškinimo fermentai.
Struktūra ir savybės
Baltymai yra didelės molekulės makromolekulės masė, kurį sudaro daugiausia amino rūgštys. Jie susidaro išimtinai gyvų organizmų gamtoje ir yra vienas iš pagrindinių visos Žemės gyvybės komponentų (biomolekulių). Natūralūs baltymai susideda iš 22 skirtingų amino rūgštys, kurių kiekvienoje molekulėje yra ir amino grupė, ir karboksirūgštis. Kiekviena aminorūgštis gali jungtis su dviem kitais per peptidinius ryšius (amidai, -CO-NH-). Susidaro ilgos grandinės. Tokia seka vadinama seka. Grandinės išsidėsto į trimatę formą. Trumpesnės grandinės, turinčios mažiau nei 50 amino rūgštys yra vadinami peptidais. Baltymai priklauso biologai. Iš pradžių jie buvo izoliuoti kaip narkotikai iš natūralių šaltinių, tokių kaip organai. Nuo rekombinantinės DNR technologijos vystymosi aštuntajame dešimtmetyje jie gali būti gaminami naudojant biotechnologinius metodus. Šiandien taip pat galima gaminti dirbtinius arba modifikuotus baltymus, turinčius pakitusias farmakologines ir farmakokinetines savybes. Genetiškai modifikuotas bakterijosGamybai naudojami grybai ir gyvūninės ar žmogaus kilmės ląstelės. Į procesą taip pat įterpiami kiti struktūriniai elementai, tokie kaip polietilenglikoliai (PEG). Daugelyje baltymų yra cukraus likučių. Glikozilinimas vyksta tik po vertimo į Golgi aparatą ir endoplazminį tinklą ir gali būti reikalingas terapiniam aktyvumui. Reikėtų pažymėti, kad baltymai iš bakterijų ekspresijos sistemų, pavyzdžiui, nėra glikozilinti.
Daiktai
Svarbus klasikinis terapinių baltymų pritaikymas yra pakaitinė terapija. narkotikai yra pridedami prie kūno kompensuoti nepakankamą natūralaus baltymo susidarymą ar nebuvimą. Monokloniniai antikūnai būdingas specifinis ir didelio afiniteto prisijungimas prie molekulinio taikinio. Dažnas Veiksmo mechanizmas yra narkotikų taikinio inaktyvavimas. Antikūnai taip pat gali sukelti signalo perdavimą ar ląstelių sunaikinimą. Fermentai yra biokatalizatoriai, palengvinantys medžiagų skilimą ar skaidymąsi. Vakcinos yra patogenų komponentai, sukeliantys imuninį atsaką ir sukeliantys imunitetą nuo infekcinių ligų. Pavyzdžiui, klaidingi receptoriai suriša endogenines ar pašalines medžiagas, slopindami jų poveikį.
Taikymo sritys
Terapiniai baltymai yra plačiai naudojami medicinoje diagnostikos, profilaktikos ir terapijos tikslais bei nauji narkotikai jų pagrindu tvirtinami kiekvienais metais. Indikacijos apima, pavyzdžiui, astma, atopinis dermatitas, migrena, Vėžys, išsėtinė sklerozė, osteoporozė, medžiagų apykaitos ligos, tokios kaip diabetas, hiperlipidemijair podagra, paveldimos ligos, hemofilija, ir infekcinės ligos, jei norėčiau įvardyti tik nedidelį pasirinkimą.
Aktyvios medžiagos
Pavyzdžiai:
- Monokloniniai antikūnai z adalimumabas ir trastuzumabas.
- Fermentai, tokie kaip laktazė ir rasburikazė
- Receptoriai ir sinteziniai baltymai, tokie kaip abatacepto ir etanerceptas.
- Tokios vakcinos kaip gripas šaudė
- Kraujo krešėjimo faktoriai, tokie kaip VIII faktorius arba IX faktorius
- Hormonai z insulinai, somatropinas, gonadotropinai.
- Citokinai, interferonai
- Toksinai: botulino toksinas
- Alergenai
Dozė
Pagal produkto informaciją. Terapiniai baltymai dažniausiai švirkščiami parenteraliai kaip injekcija ar infuzija, nes jie yra suskaidomi virškinimo trakte, todėl nėra tinkami vartoti peroraliai. Tačiau atliekami peroraliai vartojamų baltymų tyrimai, o įkvepiamojo insulino galima įsigyti komerciškai. Baltymai dažnai turi ilgą pusinės eliminacijos periodą ir atitinkamai ilgą dozavimo intervalą. Baltymų, kurių veikimo trukmė trumpa, pratęsimą galima pasiekti struktūrinėmis modifikacijomis, tokiomis kaip pegilinimas. Retai terapinius baltymus taip pat galima vartoti peroraliai, pavyzdžiui, virškinimo fermentus.
Piktnaudžiavimas
Kaip ir kitus agentus, kai kuriuos terapinius baltymus, pvz., Rekombinantinį eritropoetiną (EPT) kaip dopingas agentas sporte.
Kontraindikacijos
Visų atsargumo priemonių galima rasti kiekvieno produkto etiketėje.
Sąveika
Baltymai paprastai turi santykinai mažą sąveikos potencialą. Taip pat naudinga, kad tai yra endogeniniai produktai ir skaidant nesusidaro toksinių metabolitų.
Nepageidaujamas poveikis
Baltymų administracija gali paskatinti autoantikūnai nukreiptas prieš terapinius agentus, pakeisdamas jų poveikį. Imunogeniškumas gali sukelti alergines reakcijas iki imtinai anafilaksija. Baltymai yra labai jautrūs aplinkos poveikiui ir dėl sudėtingo gamybos proceso jie dažniausiai yra brangūs produktai. Biologiniai panašumai, arba kopijuojami produktai biologai, yra šiek tiek pigesni.
